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Ein blinder Patient erhält nach optogenetischer Therapie teilweise sein Sehvermögen zurück

Weltpremiere: ein internationales Forschungsteam unter der Leitung der Professoren José-Alain Sahel und Botond Roska und unter Beteiligung des Institut de la Vision (Universität Sorbonne/Inserm/CNRS), der Augenklinik Quinze-Vingts, der Universität Pittsburgh, dem Institut für Molekulare und Klinische Ophthalmologie in Basel (IOB) sowie der Firmen Streetlab und GenSight Biologics hat gezeigt, dass die optogenetische Therapie bei einem blinden Patienten mit fortgeschrittener Pigmentretinopathie das Sehvermögen teilweise wiederherstellen konnte.

Ein blinder Patient erhält nach optogenetischer Therapie teilweise sein Sehvermögen zurück

Diese bisher unveröffentlichte klinische Studie markiert einen wichtigen Schritt in der Entwicklung von mutationsunabhängigen Gentherapien zur Behandlung vererbter Netzhautdegenerationen.

Laut José-Alain Sahel bestand eine der Herausforderungen darin, die Intensität und Wellenlänge des Lichts, das in das Auge eintritt, zu regulieren. In einer gesunden Netzhaut kann eine Vielzahl von lichtempfindlichen Zellen und Proteinen eine breite Palette von Wellenlängen erkennen, und “kein einzelnes Protein kann nachbilden, was das visuelle System leisten kann”, sagt er. Die Forscher entwarfen eine spezielle Brille, die visuelle Informationen aus der Umgebung einfängt und in eine Form übersetzt, die von den produzierten Proteinen erkannt werden kann. Mit Hilfe einer Kamera analysiert die Brille Kontrast- und Helligkeitsänderungen und wandelt sie in Echtzeit in bernsteinfarbene Lichtimpulse um. Wenn diese Pulse das Auge passieren und auf die modifizierten Ganglienzellen der Netzhaut treffen, aktivieren sie lichtempfindliche Proteine, sodass die Ganglienzellen ein elektrisches Signal an das Gehirn senden, das es dann in ein Bild umwandelt.

Nach 40 Jahren Blindheit kann ein 58-jähriger Mann wieder Bilder und bewegte Objekte sehen, dank der Produktion von lichtempfindlichen Proteinen in seiner Netzhaut. Die Errungenschaft, die am 24. Mai in der Zeitschrift Nature Medicine veröffentlicht wurde, ist die erste erfolgreiche klinische Anwendung der Optogenetik, einer Technik, die Licht verwendet, um die Expression von Genen oder die Aktivität von Neuronen zu steuern. Das Verfahren wird häufig im Labor eingesetzt, um neuronale Schaltkreise zu erforschen, und wird als mögliche Behandlung für Schmerzen, Blindheit und neurologische Störungen erforscht.

Bei der Optogenetik werden Zellen genetisch so verändert, dass sie lichtempfindliche Proteine, sogenannte Channelrhodopsine, produzieren. Obwohl diese Technik schon seit fast 20 Jahren in der Neurowissenschaft eingesetzt wird, war ihr klinischer Nutzen noch nicht nachgewiesen worden.

“Blinde Menschen mit verschiedenen Arten von neurodegenerativen Photorezeptor-Erkrankungen und einem funktionsfähigen Sehnerv kommen potenziell für eine Behandlung in Frage, aber es wird einige Zeit dauern, bis diese Therapie angeboten werden kann. GenSight Biologics beabsichtigt, in naher Zukunft eine Phase-3-Studie zu starten, um die Wirksamkeit dieses therapeutischen Ansatzes zu bestätigen”, sagt Professor José-Alain Sahel abschließend.

Quelle: INSERM und  Pour la Science-Pressemitteilungen

 Wissenschaftliche Veröffentlichung: https://www.nature.com/articles/s41591-021-01351-4

Bilder: © v2osk on Unsplash